Bucurie pentru familii: prețurile medicamentelor pentru fibroză chistică devin accesibile
Grant Leitch, un băiat de șapte ani, a avut o întrebare importantă pentru mama sa: dacă fratele său mai mic, Brett, care suferă de fibroză chistică, va muri.
Familia din Africa de Sud, ca zeci de mii de alte familii din întreaga lume, s-a confruntat cu prețurile prohibitive ale terapiilor moderne pentru fibroză chistică. La începutul anului 2025, Grant ar fi putut primi un răspuns mai puțin optimist. Însă, cu începerea noului an, Carmen Leitch are o nouă speranță de oferit fiilor săi.
Un tratament „revoluționar” vândut de compania farmaceutică Vertex, cu un cost de 370.000 de dolari (274.000 de lire sterline) pe an, va fi disponibil pentru doar 2.000 de dolari pe an de la un producător generic. Reducerea de 99,5% a prețului este rezultatul anilor de campanii conduse de părinți.
Fibroza chistică este o afecțiune genetică care provoacă acumularea de mucus în plămâni și în sistemul digestiv, ceea ce îngreunează respirația și face pacienții vulnerabili la infecții. Până recent, majoritatea suferinzilor mureau în adolescență sau la începutul vârstei adulte.
Medicii au început să prescrie noi medicamente, numite modulatori CFTR, disponibile în ultimul deceniu, care permit o speranță de viață normală. Totuși, doar unul din patru dintre cei aproximativ 190.000 de oameni din întreaga lume care suferă de fibroză chistică a primit medicamentele modulatorii, cunoscute sub numele de ETI (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
Cercetătorii au evidențiat „disparități globale profunde în diagnosticare și accesul la tratamente”, în ciuda faptului că ETI este clasificat de Organizația Mondială a Sănătății ca un medicament esențial.
Vertex Pharmaceuticals deține brevetul pentru ETI, vândut sub numele de Trikafta sau Kaftrio. Compania a fost criticată pentru prețurile sale și pentru că nu a făcut medicamentul disponibil în multe țări, chiar și acolo unde a înregistrat brevete.
„Am văzut copii suferind și murind în timp ce un tratament stătea pe raft, inaccesibil”, spune Gayle Pledger, o activistă pentru fibroză chistică. Un purtător de cuvânt menționează că medicamentele pentru fibroză chistică de la Vertex sunt disponibile în peste 60 de țări și continuă să extindă „accesul sigur și de încredere”, inclusiv printr-un program pilot de donație care cuprinde 14 țări.
În Regatul Unit, în 2019, Vertex și NHS England s-au aflat într-o negociere îndelungată și tensionată pentru un precursor al ETI numit Orkambi. Familiile pacienților cu fibroză chistică s-au unit pentru a obține o versiune generică la preț redus fabricată în Argentina, numindu-se „clubul de cumpărare CF”, în referire la mecanismele utilizate de pacienții cu HIV în primii ani ai epidemiei, așa cum este ilustrat în filmul „Dallas Buyers Club”.
Noua inițiativă globală de a aduce medicamente generice în mâinile familiilor a evoluat din această campanie inițială din Regatul Unit și este numită „clubul de cumpărare CF 2.0”.
Accesul la medicamente prin ruta argentiniană, utilizată ulterior pentru a obține ETI, s-a închis aproape complet după ce inflația galopantă a crescut prețurile medicamentului, care, la aproximativ 60.000 de dolari pe an, a rămas în mare parte inaccesibil.
La o conferință în Seattle luna trecută, părintele din Regatul Unit, Gayle Pledger, a anunțat că compania bangladeshiană Beximco va face disponibil Triko, un ETI generic, începând din primăvara anului 2026. Triko va costa 12.750 de dolari anual pentru adulți și 6.375 de dolari pentru copii, însemnând că 58 de copii pot beneficia de tratament pentru costul unui pacient care primește medicamentul de la Vertex.
În 2017, Pledger nu s-ar fi gândit niciodată să se implice cu deputatul său. Însă a fost impresionată de nedreptatea profundă a unui medicament care ar putea ajuta fiica ei și alții ca ea, fiind inaccesibil din cauza costului. Acum este o militantă cu normă întreagă pentru organizația Just Treatment.
Pledger, care are o fiică cu fibroză chistică, afirmă: „Am văzut copii suferind și murind în timp ce un tratament stătea pe raft, inaccesibil. A evoluat din Regatul Unit într-o mișcare globală, dar este aceeași problemă.”
Just Treatment a colaborat cu grupul de campanie Third World Network pentru a contacta Beximco acum trei ani pentru a crea un ETI generic. „Am avut numeroase apeluri în care am ieșit plângând, gândindu-mă: «Acest lucru chiar se va întâmpla» și ce ar însemna pentru comunitate”, spune ea.
Se estimează că aproape 80.000 de persoane trăiesc cu fibroză chistică nediagnosticată, iar 82% dintre acestea se află în țări cu venituri mici și medii. Pledger speră că un tratament accesibil va ajuta la identificarea lor. „Când nu există nimic disponibil, care este sensul diagnosticării lor?”
Pledger afirmă că, ca indivizi, este ușor să te simți neputincios. Însă atunci când familiile se unesc, „este o putere incredibilă, în special mamele. Este datoria noastră de a ne îngriji de copii […] le oferi instrumentele necesare, instrumentele legale, pentru a lupta – și am văzut din nou și din nou că este o forță incredibilă.”
Acum lupta este pentru a aduce medicamentul la pacienți – fie prin autofinanțare prin intermediul clubului de cumpărare, fie prin lobby pentru ca guvernele să adopte opțiunea accesibilă. Bangladesh, ca „țară cu cel mai mic nivel de dezvoltare”, este exclusă din unele legi internaționale privind proprietatea intelectuală, facilitând astfel Beximco să producă și să exporte o versiune generică. Cele mai multe țări permit unele importuri de medicamente pentru uz personal.
Un cost lunar de Trikafta, fabricat de Vertex, este de 370.000 de dolari (274.000 de lire sterline) pe an pentru fiecare pacient. Conform unui protocol de dozare redus, costul anual al Triko ar putea scădea la 2.000 de dolari, adoptat de medicii sud-africani.
Dr. Marco Zampoli, care a testat abordarea, consideră că a face tratamentul accesibil reprezintă „o obligație morală”, subliniind cum familiile au fost nevoite să-și vândă casele pentru a achiziționa medicamentul argentinian.
Trikafta este acum disponibilă în Africa de Sud pentru pacienții cu asigurare adecvată. Însă pentru cei fără, așteptarea continuă.
Donații de medicamente de la pacienți cu fibroză chistică, care aveau surplus, sunt păstrate într-un sertar al biroului său, pentru a fi oferite „celor cu adevărat bolnavi, care au cea mai mare nevoie de ele”, utilizând strategia de reducere a dozelor. „Am aproximativ 10 pacienți, copii, care primesc această doză și se descurcă excelent. Așadar
Bineînțeles că prețurile medicamentelor devin accesibile, iar noi suntem cei care trebuie să ne bucurăm. Da, sigur… 🤦♂️ Iar ne luăm țeapă cu promisiuni!
Nu se schimbă nimic în țara asta. Oamenii au nevoie de ajutor real, dar sistemul e la fel de corupt ca întotdeauna. Suntem de râs! 😒.
Hai că poate iese ceva bun din toată treaba asta! Eu încă sper că lucrurile se vor îmbunătăți pentru familiile afectate de fibroză chistică. 🌟.
Hmmm, prea e totul perfect… Ce ascunde povestea? E foarte ciudat cum acum brusc devin accesibile aceste medicamente… 🤔.
Păi dacă prețurile scad așa ușor, poate ar trebui să încerc și eu un tratament pentru durerea mea de cap după ce citesc știri din România! 😂.
Dacă stai să te gândești logic, nu e chiar așa simplu cu accesibilitatea prețurilor la medicamente… Ar fi bine să vedem și o garanție pe termen lung! 📈.
Pare interesant ce se întâmplă aici, dar rămâne de văzut dacă va avea un impact real asupra vieții oamenilor afectați de această boală. Nu știu ce să zic….